Para profissionais de saúde
CAMPSIITETM é um estudo multicêntrico, aberto, de grupo único, de Fase I/II/III que envolve meninos com MPS neuronopática II, com idades entre 4 meses e 5 anos, para avaliar a eficácia, segurança e farmacodinâmica da terapia gênica RGX-121.
Resumo dos principais pontos
- Os dados emergentes do histórico natural destacam a urgência do tratamento precoce da MPS II neuronopática.
- Dados intermediários da porção Fase I/II do CAMPSIITE demonstram que a RGX-121 foi bem tolerada até 01-AGO-2022. Dados intermediários do nível de dose selecionado para a expansão principal (coorte 3) mostraram biomarcadores se aproximando dos níveis normais de GAGs.1
- Os dados disponíveis das coortes 1 e 2 mostraram atividade do SNC até 2 anos após a administração da RGX-121, conforme demonstrado por melhorias na função de neurodesenvolvimento e desfechos relatados pelo cuidador.2
- CAMPSIITE está atualmente inscrevendo pacientes pediátricos com MPS II neuropática de 4 meses a 5 anos no nível de dose principal para avaliar os níveis de GAG no líquido cefalorraquidiano (LCR) e avaliar o efeito da RGX-121 na função do neurodesenvolvimento.
- Se tiver um paciente com menos de 5 anos que tenha ou possa ter MPS II neuronopática, entre em contato com um centro de estudo ou entre em contato com medinfo@regenxbio.com para obter mais informações.
Dados de Histórico Natural em MPS II
Uma análise dos dados do histórico natural de 32 pacientes (faixa etária na primeira avaliação: 1 a 117 meses) fornecem um quadro de desenvolvimento abrangente e multidomínio da MPS II neuronopática.
Os dados demonstram que:
- A aquisição de habilidades de desenvolvimento diminui em todas as Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce (MSEL) quando comparada ao desenvolvimento de pares (estágio de atraso) e que a escala de linguagem expressiva fornece a indicação mais precoce de atraso.3
- As trajetórias do escore médio de desenvolvimento equivalente à idade (age-equivalent – AEq) começam a se desviar a partir dos 12,8 meses.3
- A taxa de aquisição de habilidades diminui no início do desenvolvimento e o atraso torna-se mais substancial ao longo do tempo.3
Os dados da análise de histórico natural foram apresentados como um pôster na reunião anual de 2022 da Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism – SSIEM (Sociedade para o Estudo dos Erros Inatos do Metabolismo).3 Clique aqui para visualizar o pôster.
Oportunidades atuais de inscrição
A REGENXBIO está increvendo meninos com MPS II neuronopática, com idades entre 4 meses e 5 anos no Estudo CAMPSIITE. Os objetivos principais deste estudo fundamental são avaliar os GAGs do líquido cefalorraquidiano (LCR) e o efeito da RGX-121 na função do neurodesenvolvimento, conforme medido pela Escala Bayley de Desenvolvimento para Bebês e Crianças, 3ª edição (BSID-III) ou Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce (MSEL) na MPS II neuronopática pediátrica. A segurança, os desfechos relatados pelo cuidador e os parâmetros de ressonância magnética também serão avaliados.
Elegibilidade
Abaixo estão os principais critérios de elegibilidade para o estudo CAMPSIITE. Para obter uma lista mais completa de critérios de elegibilidade, uma lista dos centros do estudo CAMPSIITE e mais informações, acesse ClinicalTrials.gov (identificador n.º NCT03566043).
| Critérios de elegibilidade principais |
Os participantes elegíveis devem ser do sexo masculino entre 4 meses e 5 anos no primeiro dia do estudo e ter um diagnóstico documentado de MPS II neuronopática. Para obter uma lista completa dos critérios de elegibilidade e informações adicionais, acesse o site Clinicaltrials.gov. |
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Se o fenótipo MPS II do seu paciente for desconhecido, você pode encaminhá-lo a um centro do estudo para avaliação.
Se você tiver algum paciente em sua clínica que possa ser elegível para participar do Estudo CAMPSIITE, nós o incentivamos a entrar em contato com um centro do estudo.
Principais pontos do estudo
Os participantes serão avaliados (segurança e eficácia) por dois anos após o tratamento com RGX-121 e serão então incentivados a participar de um estudo de acompanhamento de longo prazo. Os principais pontos da expansão são:
- Níveis de GAG no LCR
- Função de neurodesenvolvimento medida pelas Escalas Bayley de Desenvolvimento para Bebês e Crianças, 3ª Edição (BSID-III) ou Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce (MSEL)
Para obter mais informações sobre o estudo, entre em contato com medinfo@regenxbio.com ou visite ClinicalTrials.gov (identificador n.º NCT03566043).
Agora, a inscrição-
Encaminhe seu paciente a um centro do estudo para avaliação.
Fale conosco
Para obter mais informações sobre nossos estudos para pacientes com MPS II, entre em contato conosco em medinfo@regenxbio.com.
Referências:
- Giugliani R. RGX-121 gene therapy for the treatment of severe mucopolysaccharidisos type II: CAMPSIITE™ Phase I/II/III: A clinical study. Presented at 2022 annual symposium of the Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM), Freiburg, Germany, August 31, 2022. Abstract SSIEM22-2719.
- Giugliani R. RGX-121 gene therapy for the treatment of severe mucopolysaccharidosis type II: interim analysis of the first in human study. Apresentado no WORLD Symposium 2022, 18th Annual Research Meeting, San Diego, CA, 9 de fevereiro de 2022.
- Escolar M, Phillips D, Cho Y, Mulatya C, Nevoret M-L, Poe M. Natural history of neurodevelopment in neuronopathic mucopolysaccharidosis type II (MPS II): Mullen Scales of Early Learning (MSEL) visual reception, expressive and receptive language and fine motor scale developmental trajectories. Apresentado em 2022 no simpósio annual da Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM), Freiburg, Alemanha, agosto de 2022. Resumo SSIEM22-2814.
