Para profesionales sanitarios
CAMPSIITE™ es un estudio multicéntrico, abierto, de un solo grupo, de fase I/II/III en el que se inscribió a niños varones con MPS II neuronopática, de 4 meses de edad hasta los 5 años de edad, para evaluar la eficacia, seguridad y farmacodinámica (FD) de la terapia génica RGX-121.
Resumen de los puntos clave
- Los datos emergentes de la evolución natural destacan la urgencia de tratar pronto la MPS II neuronopática.
- Los datos provisionales de la parte en fase I/II de CAMPSIITE demuestran que RGX-121 se ha tolerado bien a la fecha del 1 de agosto de 2022. Los datos provisionales del nivel de dosis seleccionado para la expansión fundamental (cohorte 3) mostraron biomarcadores que se acercaban a los niveles normales de GAG.1
- Los datos disponibles de las cohortes 1 y 2 mostraron actividad del SNC hasta 2 años después de la administración de RGX-121, como lo demuestran las mejoras en la función del neurodesarrollo y los resultados notificados por el cuidador.2
- CAMPSIITE está actualmente inscribiendo a pacientes pediátricos con MPS II neuronopática de 4 meses a 5 años de edad al nivel de dosis fundamental para evaluar los niveles de GAG en el líquido cefalorraquídeo (LCR) y evaluar el efecto de RGX-121 sobre la función del neurodesarrollo.
- Si tiene un paciente menor de 5 años que tiene o puede tener MPS II neuronopática, póngase en contacto con un centro del estudio o póngase en contacto con medinfo@regenxbio.com para obtener más información.
Datos de la historia natural de la MPS II
Un análisis de los datos de la historia natural de 32 pacientes (intervalo de edad en la primera evaluación: de 1 a 117 meses) proporciona una imagen completa y multidominio del desarrollo de la MPS II neuronopática.
Los datos demuestran que:
- La adquisición de habilidades de desarrollo se ralentiza en todas las Escalas Mullen de Aprendizaje Temprano (Mullen Scales of Early Learning – MSEL) cuando se compara con el desarrollo entre compañeros (fase de retraso) y que la escala del lenguaje expresivo proporciona la indicación más temprana de retraso.3
- Las trayectorias medias de la puntuación equivalente a la edad (AEq) del desarrollo comienzan a desviarse ya a los 12.8 meses.3
- La tasa de adquisición de habilidades se ralentiza al principio del desarrollo y el retraso se vuelve más sustancial con el tiempo.3
Los datos del análisis de la historia natural se presentaron como póster en la reunión anual de 2022 de la Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism – SSIEM (Sociedad para el Estudio de los Errores Innatos del Metabolismo)3. Haga clic aquí para ver el póster.
Oportunidades de inscripción actuales
REGENXBIO está inscribiendo a niños varones con MPS II neuronopática, de 4 meses hasta 5 años de edad, en el estudio CAMPSIITE. Los objetivos principales de este ensayo fundamental son evaluar los GAG del líquido cefalorraquídeo (LCR) y el efecto de RGX-121 en la función del neurodesarrollo medida por las escalas Bayley de desarrollo infantil y niños pequeños, 3.a edición (BSID-III) o las Escalas Mullen de Aprendizaje Temprano (MSEL) en la MPS II neuronopática pediátrica. También se evaluarán la seguridad, los resultados notificados por el cuidador y los parámetros de la resonancia magnética.
Elegibilidad
A continuación se muestran los criterios de elegibilidad para el ensayo CAMPSIITE. Para obtener una lista más completa de los criterios de elegibilidad, una lista de las ubicaciones de los centros del estudio CAMPSIITE y más información, visite ClinicalTrials.gov (identificador n.º NCT03566043).
| Claves de los criterios de elegibilidad |
Los participantes elegibles deben ser varones de entre 4 meses y 5 años de edad el día 1 del ensayo y tener un diagnóstico documentado de MPS II neuronopática. Para obtener una lista completa de los criterios de elegibilidad e información adicional, visite clinicaltrials.gov. |
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Si se desconoce el fenotipo de MPS II de su paciente, puede derivar a su paciente a un centro del estudio para su evaluación.
Si tiene algún paciente en su consulta que pueda ser elegible para participar en el estudio CAMPSIITE, le animamos a que se ponga en contacto con un centro del estudio.
Criterios de valoración principales del estudio
Se evaluará a los participantes (seguridad y eficacia) durante dos años después del tratamiento con RGX-121, luego se les animará a participar en un estudio de seguimiento a largo plazo. Los criterios de valoración principales de la expansión fundamental son:
- Niveles de GAG en el LCR
- Función del neurodesarrollo medida por las escalas Bayley de desarrollo infantil y niños pequeños, 3.a edición (BSID-III) o las Escalas Mullen de Aprendizaje Temprano (MSEL)
Para obtener más información sobre el ensayo, póngase en contacto con medinfo@regenxbio.com o visite ClinicalTrials.gov (identificador n.º NCT03566043).
Inscripción actual
Remita a su paciente a un centro del estudio para su evaluación
Póngase en contacto con nosotros
Para obtener más información sobre nuestros estudios para pacientes con MPS II, póngase en contacto con nosotros en medinfo@regenxbio.com.
Referencias:
- Giugliani R. RGX-121 gene therapy for the treatment of severe mucopolysaccharidisos type II: CAMPSIITE™ Phase I/II/III: A clinical study. Presented at 2022 annual symposium of the Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM), Freiburg, Germany, August 31, 2022. Abstract SSIEM22-2719.
- Giugliani R. RGX-121 gene therapy for the treatment of severe mucopolysaccharidosis type II: interim analysis of the first in human study. Presented at WORLDSymposium 2022, 18th Annual Research Meeting, San Diego, CA, February 9, 2022.
- Escolar M, Phillips D, Cho Y, Mulatya C, Nevoret M-L, Poe M. Natural history of neurodevelopment in neuronopathic mucopolysaccharidosis type II (MPS II): Mullen Scales of Early Learning (MSEL) visual reception, expressive and receptive language and fine motor scale developmental trajectories. Presented at 2022 annual symposium of the Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM), Freiburg, Germany, August 2022. Abstract SSIEM22-2814.
