Prestataires de soins de santé uniquement
CAMPSIITE™ est une étude de phase I/II/III multicentrique, ouverte et à groupe unique, recrutant des garçons atteints de MPS II neuronopathique, âgés de 4 mois à 5 ans, visant à évaluer l’efficacité, l’innocuité et la pharmacodynamique (PD) de la thérapie génique RGX-121.
Résumé des points clés
- Des données émergentes sur l’histoire naturelle soulignent l’urgence d’un traitement précoce de la MPS II neuronopathique.
- Les données provisoires de la phase I/II de CAMPSIITE démontrent que RGX-121 a été bien toléré en date du 1er août 2002. Les données provisoires concernant la dose sélectionnée pour l’extension de l’étude pivot (Cohorte 3) ont montré des biomarqueurs approchant des taux normaux de GAG1.
- Les données disponibles des cohortes 1 et 2 ont montré une activité sur le SNC jusqu’à 2 ans après l’administration de RGX-121, comme en témoignent les améliorations de la fonction neurodéveloppementale et les résultats signalés par les soignants. 2
- CAMPSIITE recrute actuellement des enfants atteints de MPS II neuronopathique âgés de 4 mois à 5 ans à la dose pivot, afin d’évaluer les taux de GAG dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et d’évaluer l’effet de RGX-121 sur la fonction neurodéveloppementale.
- Si vous avez un patient de moins de 5 ans qui est atteint ou pourrait être atteint de MPS II neuronopathique, communiquez avec un centre d’étude ou envoyez un courriel à medinfo@regenxbio.com pour obtenir plus de renseignements.
Données sur l’histoire naturelle dans la MPS II
Une analyse des données de l’histoire naturelle de 32 patients (âge au moment de la première évaluation : 1 à 117 mois) permet de dresser un tableau complet et multidomaines du développement de la MPS II neuronopathique.
Les données démontrent que:
- L’acquisition des compétences développementales ralentit dans toutes les échelles d’apprentissage précoce de Mullen (MSEL) par rapport au développement des pairs (stade de retard) et l’échelle du langage expressif fournit l’indication la plus précoce du retard. 3
- Les trajectoires des notes d’âge (age-equivalent, AEq) moyen de développement commencent à dévier dès 12,8 mois. 3
- Le rythme d’acquisition des compétences ralentit tôt dans le développement et le retard s’accentue avec le temps. 3
Les données de l’analyse de l’histoire naturelle ont été présentées sous forme d’affiche lors de la réunion annuelle de 2022 de la Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM). 3 Cliquez ici pour visualiser l’affiche.
Occasions d’inscription actuelles
REGENXBIO recrute des garçons atteints de MPS II neuronopathique, âgés de 4 mois à 5 ans, pour l’étude CAMPSIITE. Les objectifs principaux de cet essai pivot sont d’évaluer les GAG du liquide céphalo-rachidien (LCR) et l’effet de RGX-121 sur la fonction neurodéveloppementale mesurée par les échelles de développement du nourrisson et de l’enfant en bas âge de Bayley, 3e édition (Bayley Scales of Infant and Toddler Development, BSID-III), ou par les échelles d’apprentissage précoce de Mullen (Mullen Scales of Early Learning, MSEL) chez les enfants atteints de MPS II neuronopathique. L’innocuité, les résultats signalés par les soignants et les paramètres d’IRM seront également évalués.
Admissibilité
Les principaux critères d’admissibilité à l’essai CAMPSIITE sont indiqués ci-dessous. Pour une liste plus complète des critères d’admissibilité, une liste des centres de l’étude CAMPSIITE et pour obtenir plus de renseignements, consultez le site ClinicalTrials.gov (identifiant no NCT03566043).
| Critères principaux d’admissibilité |
Les participants admissibles doivent être de sexe masculin et âgés de 4 mois à 5 ans au jour 1 de l’essai, ainsi que présenter un diagnostic documenté de MPS II neuronopathique. Pour obtenir une liste complète des critères d’admissibilité et des renseignements supplémentaires, veuillez consulter le site clinicaltrials.gov. |
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Si le phénotype MPS II de votre patient est inconnu, vous pouvez l’orienter vers un centre d’étude pour une évaluation.
Si vous avez des patients dans votre cabinet qui pourraient être admissibles à participer à l’étude CAMPSIITE, nous vous encourageons à communiquer avec un centre d’étude.
Critères d’évaluation principaux de l’étude
Les participants seront évalués (innocuité et efficacité) pendant deux ans après le traitement par RGX-121 et seront ensuite encouragés à participer à une étude de suivi à long terme. Les critères d’évaluation principaux de l’extension de l’étude pivot sont les suivants:
- Taux GAG CSF
- Fonction neurodéveloppementale mesurée par les échelles de développement du nourrisson et de l’enfant en bas âge de Bayley, 3e édition (BSID-III) ou les échelles d’apprentissage précoce de Mullen (MSEL)
Pour obtenir plus de renseignements au sujet de cet essai, veuillez communiquer par courriel via medinfo@regenxbio.com ou consulter le site ClinicalTrials.gov (identifiant no NCT03566043).
Inscriptions en cours
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Nous contacter
Pour obtenir plus de renseignements sur nos études pour les patients atteints de MPS II, veuillez communiquer avec nous via l’adresse courriel suivante : medinfo@regenxbio.com.
Références:
- Giugliani R. RGX-121 gene therapy for the treatment of severe mucopolysaccharidisos type II: Phase I/II/III de CAMPSIITE™ : Une étude clinique. Présenté lors du symposium annuel 2022 de la Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM), Fribourg, Allemagne, 31 août 2022. Résumé SSIEM22-2719.
- Giugliani R. RGX-121 gene therapy for the treatment of severe mucopolysaccharidosis type II: interim analysis of the first in human study. Présenté lors du WORLDSymposium 2022, 18e réunion de recherche annuelle, San Diego, CA, 9 février 2022.
- Escolar M, Phillips D, Cho Y, Mulatya C, Nevoret M-L, Poe M. Natural history of neurodevelopment in neuronopathic mucopolysaccharidosis type II (MPS II): Mullen Scales of Early Learning (MSEL) visual reception, expressive and receptive language and fine motor scale developmental trajectories. Présenté lors du symposium annuel 2022 de la Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM), Fribourg, Allemagne, août 2022. Résumé SSIEM22-2814.
